الدوحة - سيف الحموري - أعلن سدرة للطب، عضو مؤسسة قطر، اعتماده من قبل شركة Vertex Pharmaceuticals كأحد المستشفيات القليلة عالميًا المخوّلة لتقديم علاج Casgevy، وهو علاج جيني ثوري يُعطى لمرة واحدة ويعتمد على تقنية CRISPR/Cas9 لتحرير الجينات.
وأضاف في بيان أمس: أن هذا العلاج متاح الآن في قطر للمرضى من عمر 12 عامًا فما فوق، ممن يعانون من الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (TDT) ومرض فقر الدم المنجلي (SCD).
وقال البروفيسور إبراهيم الجناحي، المدير الطبي في سدرة للطب: «نفتخر باختيارنا كأول مستشفى في قطر، ومن بين عدد محدود جدًا عالميًا، لتقديم هذا العلاج الجيني الشافي.
وأضاف: من خلال تعاوننا مع شركة Vertex، نُقدّم أول علاج معتمد عالميًا يستخدم تقنية CRISPR/Cas9 الحائزة على جائزة نوبل لعلاج الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم ومرض فقر الدم المنجلي.
لافتا إلي اعتماد علاج Casgevy من قبل وزارة الصحة العامة في قطر، وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) وجهات تنظيمية أخرى. ويُعد Casgevy أول علاج من نوعه يعتمد على تحرير الجينات بتقنية CRISPR/Cas9، ويستهدف السبب الجيني الأساسي لهذه الأمراض الوراثية في الدم، وقد أظهر نتائج تحولية لمرضى فقر الدم المنجلي، كما ساعد مرضى الثلاسيميا بيتا على الاستغناء عن عمليات نقل الدم المنتظمة.
من جهته، قال هشام حجر، المدير الإقليمي لشركة فيرتكس في منطقة الخليج: «يمثل إطلاق علاج CRISPR/Cas9 في قطر نقلة نوعية في جهودنا لمكافحة الأمراض الخطيرة. ويُعد هذا الإنجاز نتيجة شراكتنا القيمة مع سدرة للطب، ويعزز مهمة فيرتكس في تحويل حياة المرضى عبر الابتكار العلمي.
يتابع سدرة للطب حالياً ما بين 150 إلى 200 طفل في قطر تم تشخيصهم بالثلاسيميا ومرض فقر الدم المنجلي. وبينما لا يحتاج جميعهم إلى العلاج الجيني، يُخصص علاج Casgevy للمرضى الذين يعانون من أشد حالات فقر الدم المنجلي أو الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم، أي أولئك الذين لا يزالون يواجهون نوبات ألم متكررة، أو مخاطر الإصابة بالسكتة الدماغية، أو الأعباء التراكمية لعمليات نقل الدم مدى الحياة رغم تلقي أفضل مستويات الرعاية الطبية.
قالت الدكتورة كيارا كوغنو، مدير مركز العلاج الخلوي المتقدم في سدرة للطب: «يمثل إدخال علاج Casgevy تقدمًا تاريخيًا للأشخاص الذين يعانون من الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم وفقر الدم المنجلي. فهو لا يمنح الأمل فحسب، بل يقدم إمكانية الشفاء من خلال معالجة المرض من جذوره الوراثية.
وقال الدكتور أحمد الحمادي، الرئيس التنفيذي لطب الأطفال في سدرة للطب: «نهدف إلى أن يتلقى كل طفل في سدرة للطب أفضل وأحدث العلاجات المتاحة إلى جانب رعاية إنسانية تراعي احتياجات الأسرة بأكملها. إن علاج Casgevy ليس مجرد إنجاز علمي، بل هو تجسيد لالتزامنا بتحسين حياة الأطفال الذين يعانون من هذه الحالات المعقدة.
وأضاف البروفيسور خالد فخرو، رئيس قسم الأبحاث في سدرة للطب: «يعكس هذا الإنجاز رؤيتنا في مجال الطب الدقيق، حيث تُوجّه العلاجات بناءً على التركيبة الجينية لكل مريض. ومن خلال إدخال علاجات جينية ثورية مثل Casgevy إلى قطر، يوظّف سدرة للطب أحدث ما توصل إليه العلم لتقديم رعاية شخصية للأطفال المصابين بأمراض وراثية ونادرة. وهذا يمثل التزامًا وطنيًا بتعزيز الطب الجيني وتمكين قطر من أن تكون في طليعة هذا المجال على مستوى المنطقة.»
رحلة العلاج
تبدأ رحلة العلاج في سدرة للطب بجمع آمن لخلايا المريض الجذعية عبر عملية تُعرف بـ”الفصادة”، بالتعاون مع شركة Vertex، حيث تُرسل الخلايا إلى مختبرات متخصصة لإجراء عملية التعديل الجيني باستخدام تقنية CRISPR/Cas9 والتحقق من جودتها. وبعد الانتهاء من التعديل، تُعاد الخلايا إلى سدرة للطب وتُحفظ إلى حين بدء العلاج.
قبل عملية الزرع، يتلقى المريض علاجًا كيميائيًا لتجهيز الجسم لاستقبال الخلايا الجديدة. ثم تُحقن الخلايا المعدلة جينيًا في جسم المريض، حيث تبدأ في النمو داخل نخاع العظم وإنتاج خلايا دم حمراء سليمة.
ويُتبع هذا الإجراء بخطة شاملة للمتابعة والتعافي طويلة الأمد بقيادة فريق متعدد التخصصات من خبراء أمراض الدم والأورام والكلى والعلاج الخلوي في سدرة للطب.
